من العناية المركزة إلى أولى الخطوات: قصة رضيع مذهلة

مدار الساعة -في مشهد بدا كأنه "معجزة" بدأ الطفل الأمريكي "كيه جيه مولدون" خطواته الأولى هذا الأسبوع، متحدياً حكماً طبياً سابقا كان يراه طفلاً "غير قابل للحياة". هذه الخطوات لم تكن مجرد تطور طبيعي، بل كانت الإعلان الرسمي عن نجاح أول علاج جيني مُخصص في العالم باستخدام تقنية "كريسبر" لمريض واحد.

قضى "كيه جيه" الأشهر العشرة الأولى من حياته أسيراً لوحدات العناية المركزة في مستشفى الأطفال في فيلادلفيا محاصراً بأجهزة المراقبة بسبب اضطراب أيضي نادر وفتّاك يُعرف بنقص إنزيم (CPS1). هذا المرض يمنع الجسم من تكسير الأمونيا، مما يؤدي لتراكم السموم التي تهدد الدماغ والحياة عند الرضع.

ومع انغلاق الأبواب أمام العلاجات التقليدية، اتخذ والدا "كيه جيه" قراراً وصفاه بـ "المستحيل" يتمثل في منح طفلهما فرصة ليكون "رائداً" في تجربة طبية لم تُجرَ على بشر من قبل.

ثورة "الطب الشخصي"

تحت إشراف الدكتورة ريبيكا أهرنز-نيكلاس وفريق من جامعة بنسلفانيا، استُخدمت تقنية تعديل القواعد المنبثقة عن "كريسبر" لتصحيح طفرة جينية وحيدة في كبد الطفل. وبدلاً من إنتاج دواء لملايين البشر، صُمم هذا الدواء خصيصاً لشيفرة "كيه جيه" الوراثية، ليعمل كجراح مجهري يُصلح العطب من الداخل.

أبرز نتائج العلاج حتى الآن:

النمو الطبيعي: استعاد الطفل قدرته على النمو البدني والحركي بشكل أذهل الأطباء.

الاستقلال الغذائي: بات بإمكانه تناول البروتين الذي كان بمثابة "سم" لجسده في السابق.

التحرر من المستشفى: احتفل "كيه جيه" بعيد ميلاده الأول في أغسطس (آب) الماضي وسط عائلته، بعيداً عن صخب غرف المراقبة.

تحدي القواعد التقليدية

لا تقتصر أهمية حالة "كيه جيه" على إنقاذ حياته فحسب، بل إنها تضع المنظمات الصحية والرقابية أمام تحدٍّ جديد، فكيف يمكن تقييم واعتماد أدوية مصممة لمريض واحد فقط؟

يقود الآن علماء برنامج أبحاثاً تهدف لتوسيع هذا النهج ليشمل اضطرابات دورة اليوريا وأكسدة الأحماض الدهنية، معتبرين أن حالة هذا الطفل هي "النقطة المرجعية" لمستقبل الطب الجيني الذي لن يعود فيه المرض الوراثي حكماً بالإعدام.