تمديد تجارب العلاج الجيني للثلاسيميا لتشمل الأطفال

مدار الساعة -وافقت جمعية أمراض الدم الأوروبية على تمديد تجارب تحرير الجينات بتقنية كريسبر CRISPR لعلاج فقر الدم المنجلي لتشمل الأطفال الذين تقل أعمارهم عن 12 عاماً، بعدما أثبت هذا العلاج فاعليته لدى الفئة العمرية من 12 إلى 35 عاماً.

وقال جوشوا دي لافوينتي الطبيب المشارك في التجارب من إمبريال كوليدج بلندن: "النتائج رائعة. الآن، يتمثل التحدي في إتاحة العلاج على نطاق واسع، وهو ما قد يمثل مشكلة بسبب التكلفة حتى في البلدان الغنية".

ووفقاً لموقع "نيو ساينتست"، تم علاج أول عدد قليل من المرضى (44 شخصاً) في المرحلة الأولى بتقنية كريسبر، وبدأت المرحلة الثانية مؤخراً لعلاج 75 شخصاً، وقد عُرضت النتائج أول أمس في اجتماع جمعية أمراض الدم الأوروبية، وتمت الموافقة على تمديد التجارب لتشمل الأطفال.

ويهدف العلاج لتعطيل الجين الذي يوقف إنتاج الهيموجلوبين الجنيني ثم إعادة الخلايا المعدلة إلى كل شخص. واحتاج جميع الأشخاص الـ 44 المصابين بالثلاسيميا بيتا في التجربة إلى عمليات نقل دم منتظمة قبل العلاج. والآن بعد 3 سنوات لم يعد 42 منهم بحاجة إلى عمليات نقل الدم.

وكان 31 مريضاً آخر مصابين بمرض فقر الدم المنجلي الحاد، قد عانوا من 4 أزمات انسداد الأوعية الدموية سنوياً، حيث تمنع خلايا الدم الحمراء غير الطبيعية تدفق الدم إلى الأنسجة. ويمكن أن تؤدي هذه النوبات إلى ضرر دائم وألم شديد. ولم يتعرّض أي من الـ 31 لمثل هذه النوبات منذ أن عولج منذ ما بين شهرين وحوالي عامين ونصف العام.

وقال دي لافوينتي: "إن فريق البحث يستكشف ما إذا كان يمكن تعديل خلايا الدم الجذعية جينياً داخل الجسم. ومن شأن مثل هذا الحل "الجاهز" أن يجعل العلاج أسهل على نطاق واسع، لكن هذا العمل لا يزال في مرحلة مبكرة جداً".